Болезнь Паркинсона является самым быстрорастущим нейродегенеративным заболеванием в мире. Показатели распространенности быстро обнаруживаются в последних точках. Однако совсем недавно исследователи из Института Уолтера и Элизы Холл (WEHI) впервые определили структуру человеческого белка PINK1, связанного с митохондриями. Это открытие Конвенции дает давний пробел в молекулярных основах, основанных на болезни Паркинсона.

Что такое PINK1? По сути, это белок, кодируемый геном PARK6 (ген, кодирующий белок PINK1 (предполагаемая киназа 1, индуцированная PTEN) — часть группы генов, связанных с семейными формами болезни Паркинсона), и он играет решающую роль в поддержании здоровья митохондрий, выявляя и маркируя поврежденные митохондрии для уничтожения — процесса, который является ключевым для выживания клеток. Мутации в PINK1 напрямую связаны с болезнью Паркинсона, особенно с ранними формами.

Исследование группы WEHI проливает свет на то, как PINK1 действует на четырех этапах: обнаружение повреждений митохондрий, при соединении со скомпрометированными митохондриями, маркировка белка убиквитина и последующее привлечение другого белка, паркина, для устранения переработке поврежденных митохондрий. Для справки: два первых этапа этой последовательности не были визуализированы до этого исследования.

Понимание точной структуры и механизма активации PINK1 открывает новые пути для терапевтических вмешательств. Нацелившись на PINK1 для усиления его активности или имитации его функции, будущие усилия по разработке лекарств могут быть направлены на замедление или остановку прогресса болезни Паркинсона. Это многообещающая проблема надежды для тех, кто страдает от этого в настоящее время неизлечимого состояния — надежда, что это приведет к разработке методов лечения, которые будут сохранять основную причину заболевания, а не просто контролировать его симптомы.